Parkinson hastalığından sorumlu olduğu düşünülen bir proteinin toksik birikimlerini ortadan kaldırmaya yönelik yeni bir terapi, erken klinik denemelerde umut verici sonuçlar verdi.
Peki Parkinson Hastalığı Nedir
Parkinson hastalığı, beynin hem motor hem de motor dışı sistemlerini etkileyen ilerleyici bir nörolojik hastalıktır. Hareketi koordine eden bir kimyasal olan dopamini üreten beyin hücreleri çalışmayı bıraktığında veya öldüğünde ortaya çıkar. Semptomlar arasında titreme, yavaşlık, sertlik, yürüme, denge sorunları ve bilişsel bozukluk, psikolojik rahatsızlıklar, uyku bozuklukları, ağrı ve diğer duyu bozuklukları gibi diğer motor dışı komplikasyonlar yer alır. Zamanla kötüleşen yaşam boyu ve ilerleyici bir hastalıktır. Semptomları, işlevi ve yaşam kalitesini iyileştirmede en etkili ilaç levodopa/karbidopadır, ancak özellikle düşük ve orta gelirli ülkelerde yaygın olarak bulunmaz, erişilebilir değildir veya uygun fiyatlı değildir. Rehabilitasyon, Parkinson hastalığı olan kişilerin işleyişini ve yaşam kalitesini iyileştirmeye yardımcı olabilir.
ABD’li biyoteknoloji şirketi Vaxxinity tarafından üretilen UB-312 kod adlı immünoterapi adayı, beyin omurilik sıvısındaki alfa-sinüklein (α-syn) düzeylerini azaltabilen ilk ilaç olup, hastalığın ilerlemesinin yavaşlatılmasında ve hatta durdurulmasında önemli ilerleme sağlıyor. .
Araştırmanın sonuçları henüz yayınlanmamış veya hakem değerlendirmesinden geçmemiş olsa da şirket yetkililerinin raporları iyimser ve akıllarında önemli bir şey olduğunu gösteriyor.
Vaxxinity’nin kurucu ortağı ve CEO’su Lou Reese, “UB-312 programımızda Parkinson tedavisi ve önlenmesine ilişkin tüm tartışmayı değiştirme potansiyeli görüyoruz” diyor.
“Sonuçlarımız, UB-312’nin Parkinson hastalığının tedavisini dönüştürme potansiyeline sahip olduğunu ve hastalığı değiştiren tedavilerle daha iyi sonuçlar elde edilmesi için umut sağladığını gösteriyor. Gelecek onlarca yıl uzakta değil: Bugünün Parkinson hastaları uzak gelecek için değil, yakın gelecek için umut sahibi olabilir.”
Parkinson hastalığı giderek artan oranda sertlik, titreme ve hareketlerde yavaşlamayla kendini gösteren nörodejeneratif bir hastalıktır. ABD’de yaklaşık bir milyon kişi bu hastalığa sahip, Alzheimer hastalığından sonra ikinci sırada yer alıyor ve bu sayının on yılın sonuna kadar 200.000 kişi daha artması bekleniyor.
Hastalığın belirtileri, ince motor becerilerle dolaylı olarak ilgili olan, beyin sapına yakın bir bölgedeki kritik sinir hücrelerinin ölümüyle açıklanabilir. Her ne kadar bu dejenerasyonun ilk tetikleyicileri daha önce potansiyel genetik ve çevresel faktörlerle sadece gevşek bir şekilde bağlantılı olsa da, çeyrek asırlık araştırmalar α-syn’in Parkinson hastalığının ilerlemesinde kritik bir rol oynadığını güçlü bir şekilde ortaya koyuyor.
Protein, nöronlar arasındaki iletişimi düzenlemek için üretilir. Çözünmeyen yığınlar halinde biriktiğinde, kötücül bir hal alır, mitokondri gibi bileşenlere zarar verir ve tipik hücresel dengeyi bozar.
Vaxxinity’nin yeni terapisi, bu toksik kümelere saldırmak için antikorlar kullanıyor, çözünmüş proteinleri atlıyor ve onların günlük işlerini yapmalarını sağlıyor. Birkaç yıl önce 50 sağlıklı gönüllü üzerinde yapılan bir klinik çalışma, işlemin genel olarak güvenli olduğunu ve nispeten az yan etkiye sahip olduğunu kanıtladı.
Parkinson hastalığı teşhisi konulan 20 hasta üzerinde yapılan bu son randomize, çift-kör çalışmada, antikorların yalnızca a-syn’in toplanmış formlarına bağlandığı gösterilmiştir. UB-312 ile tedavi edilen hastaların beyin omurilik sıvısının analizi, normal α-sin agregat seviyelerinde yüzde 20’lik bir azalma gösterdi; buna karşılık, plasebo ile tedavi edilen hastalarda yüzde 3’lük bir azalma oldu.
Beyin omurilik sıvısı örneklerinde tespit edilebilir düzeyde UB-312 kaynaklı antikorlar bulunan hastalarda yapılan daha sonraki klinik deneyler, protein kümelerinin ortadan kaldırılmasının günlük yaşam için gerekli hareketleri iyileştirebileceğini gösterdi.
Vaxxinity Research’ün kıdemli başkan yardımcısı Jean-Cosme Dodar, “Şu anda Parkinson hastalığının altında yatan koşulları ele alan herhangi bir tedavi yok ve bu izleyici katılımı verileri bizi çok cesaretlendiriyor” diyor.
“Bu bize doğru hedefin peşinden gittiğimize ve bunu hastalar için istatistiksel ve klinik açıdan anlamlı bir şekilde yaptığımıza dair güven veriyor. Yeni bir umut var.”
Bu ufkun üstesinden gelmek için, tedavinin Parkinson hastalığı olan hastaların yaşam kalitesini iyileştirmenin güvenli ve etkili bir yolu olduğunu göstermeye devam edecek daha kapsamlı klinik çalışmalara ihtiyaç vardır.
Gelişmekte olan bu kadar az umut verici tedavi varken, küçük umutlar bile önümüzdeki yıllarda motor kontrollerini kademeli olarak kaybedecek olan ve giderek artan sayıda insan için büyük bir fark yaratabilir.
Bu yazı finance yahoo adresinden derlenmiştir.